Acadia Pharmaceuticals ожидает негативного мнения EMA по препарату для лечения синрома Ретта

Компания Acadia Pharmaceuticals, ориентированная на разработку инновационных лекарственных средств, сообщила о вероятном получении негативного заключения от Комитета по лекарственным средствам для человеческого использования Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) относительно маркетингового применения трефинетида для лечения синдрома Ретта. Эта информация появилась после недавнего устного разъяснения со стороны CHMP.

По данным Acadia, комитет уведомил компанию о наличии негативного тренда в голосовании по заявке на маркетинг трефинетида. В случае отрицательного решения, Acadia планирует запросить повторное рассмотрение мнения CHMP после официального принятия решения.

Синдром Ретта — это редкое нейроразвивающее расстройство, которое затрагивает примерно одного из 10-15 тысяч новорожденных девочек по всему миру. Симптомы начинают проявляться обычно между шестью и восемнадцатью месяцами жизни после периода нормального развития, приводя к утрате ранее приобретенных навыков. Хотя некоторым пациентам удается достичь стабилизации, многие наблюдают продолжительное ухудшение моторных функций с течением времени.

FDA одобрило трефинетид для лечения синдрома Ретта у взрослых и детей старше двух лет в 2023 году. В США препарат реализуется под торговой маркой Daybue.

Акции Acadia показывают смешанную динамику. За последние шесть месяцев их стоимость возросла на 8,6% в сравнении с ростом на 18,8% в среднем по индустрии. Этот факт ставит компанию в непростую конкурентную позицию на фоне текущих трудностей.

Несмотря на недавние препятствия, Acadia продемонстрировала устойчивость и готова к долгосрочному росту, поддерживаемая такими продуктами, как Nuplazid и Daybue в США. Ожидается, что общие чистые продажи компании составят около 1,7 миллиарда долларов к 2028 году, включая порядка одного миллиарда для Nuplazid и около 700 миллионов для Daybue.

Nuplazid является первым и единственным одобренным FDA средством для лечения галлюцинаций и делюзий, связанных с психозом при болезни Паркинсона в США. Препарат находится под патентной защитой до 2038 года, что обеспечивает продолжительный период для генерации доходов, защищая от влияния дженериков. За первые девять месяцев 2025 года был зафиксирован объем продаж в размере 505,7 миллиона долларов, что на 13% выше, чем в прошлом году благодаря росту объемов.

С момента своего выхода на рынок в 2023 году, Daybue демонстрирует положительную динамику продаж в США. За первые девять месяцев 2025 года продажи составили 281,8 миллиона долларов, увеличившись на 12% в годовом исчислении, во многом благодаря росту объемов продаж, поскольку компания поставила препарат большему числу уникальных пациентов.

Недавно FDA одобрило новую форму Daybue Stix (трофинетид), которая представляет собой порошковую форму для перорального применения без красителей и консервантов для лечения синдрома Ретта у взрослых и детей старше двух лет. Этот новый продукт расширяет линейку Daybue, которая остается единственным одобренным FDA средством для данной патологии.

Ситуация вокруг трефинетида подчеркивает важность продолжения научных исследований и клинических испытаний в области редких заболеваний, учитывая, что синдром Ретта сопровождается значительными социальными и экономическими последствиями для пациентов и их семей. На сегодняшний день разработка эффективных терапий для такой сложной группы заболеваний представляет собой одну из приоритетных задач современной медицины.